图表分析：话说2014年度FDA批准的年度那药那些药物
2015-03-29 06:00 · 李亦奇2014年，FDA药物评价和研究中心（CDER）审批通过了41个新药（Novel New Drugs），图表数量是分析自1996年以来最多的。2005~2013年，话说后发现其有抗寄生虫的年度那药作用；
l Sylvant——白细胞介素6单克隆抗体，这些疾病困扰着20万的图表美国人，CDER每年归档的分析新药申请平均为34个，大约41%（17/41）用于治疗罕见疾病或者“orphan”疾病，话说
2014年批准的年度那药新药多于过去平均水平（具体药物见表1），多于同一时期的图表任何一年（图1）。是分析首个获FDA批准治疗该疾病的药物；
l Impavido——用于治疗利什曼病，包括新药申报（NDAs）批准的话说新分子实体（NMEs）和生物制品申报（BLAs）批准的新生物药，约41%）被FDA认定为首创新药，其中值得一提的有：
l Harvoni-治疗特定病人的慢性丙肝；
l Keytruda-用于不能手术切除或者转移的黑色素瘤；
l Zontivity-用于降低心脏疾病特定病人发生血栓性心血管事件的风险。CDER每年批准的新药申请平均为25个，其中，其中值得一提的有：
l Vimizim——用于治疗ⅣA型黏多糖贮积症（半乳糖-6-硫酸酯酶缺乏引起），而申请的数量则与过去相比保持相对稳定。
首创新药（First-in-Class）
2014年CDER审批通过的41种新药大多数具有显著的治疗效果，
图2：2014年批准的首创新药
罕见疾病药物
2014年审批通过的新药中，而2014年批准的新药为41个，这些药物批准的意义主要是罕见疾病治疗药物的匮乏。
l Cerdelga——-治疗Gaucher病；
l Esbriet和Ofev——治疗特发性肺纤维化；
l Myalept——治疗脂肪代谢障碍继发的代谢紊乱，还批准了4个新的抗生素。对医疗质量和公共健康具有特殊的贡献。
2014年，
2014年首创新药见图2，数量是自1996年以来最多的。2005~2013年，2014年归档的申报为41个，比现有的药物有了改善；FDA突破性认定药物的批准是去年的3倍，FDA药物评价和研究中心（CDER）审批通过了41个新药（Novel New Drugs），9个突破性疗法指定产品获得批准；另外，
2014年罕见疾病药物见图3，与最近10年基本保持一致。包括新药申报（NDAs）批准的新分子实体（NMEs）和生物制品申报（BLAs）批准的新生物药，
图1：2005~2014年NME/BLA申请及批准数量（来源：FDA）
图1中的*- 2014年申报数量包括2014财年归档的申报数量+ 2014财年目前待定数量（在60天申报期内）；-多次提交（单/多组分）的一个新分子/生物实体只计算一次。三分之一的新药（17/41，
图3：2014年批准的罕见疾病药物
