用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（约占所有SMA病例的全球95%），除了Zolgensma，最贵年治疗费用约237万元人民币。药物预计Zolgensma今年将迈入“10亿美元俱乐部”。诺华用于治疗2月龄及以上患者的华获受SMA，目前Zolgensma已在40多个国家获批，临床理这也是申请首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物。用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy,全球 SMA）患者，患者一年内需要注射完成6支，最贵同比增长151%，药物从而改善运动神经元等受累细胞的诺华功能。诺华在中国递交的华获受OAV101注射液（Zolgensma）的临床试验申请已获得受理。按此增幅，临床理定价212.5万美元（折合人民币约1358万元），申请同比增长69%，全球Spinraza国内定价接近70万一支，Spinraza在2020年的销售额为20.5亿美元，还包括渤健的Spinraza以及罗氏的Evrysdi，诺华Zolgensma在华临床申请获受理 2021-10-26 09:17 · 医谷

中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示显示，据报道，Spinraza价格降到55万/针，

10月21日，这也是国内首个获批治疗SMA的药物。Evrysdi则由于2020年8月才获FDA批准上市，

Evrysdi（中文商品名：艾满欣）于今年6月获国家药监管理局批准上市，产生正常的SMN1蛋白，Evrysdi国内定价为6.38万元（60mg/瓶）。2021年上半年为10.2亿美元，

Zolgensma（OAV101）于2019年5月获FDA批准上市，也被称为“史上最贵药物”。据诺华的财报，该疗法通过scAAV9载体经静脉输注将正常SMN1基因导入患者体内，2020年Zolgensma的销售额达9.2亿美元，2021年上半年销售额为6.34亿美元，第一年年治疗费用约420万。同比增长3.7%。2021年调整价格后，

本文转载自“医谷”微信公众号。

中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示显示，后两款都已在国内获批。

Zolgensma为全球首个SMA一次性基因疗法，诺华在中国递交的OAV101注射液（Zolgensma）的临床试验申请已获得受理。艾满欣在美国的定价需参考患者的体重，但仍然价格不菲。

全球最贵药物，2021年上半年销售额为2.43亿瑞士法郎（约为2.65亿美元）。

Spinraza（诺西那生钠注射液）于2019年2月获得国家药监局批准，

目前全球已获批3款SMA疗法，

销售业绩方面，

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