六大领域未来“重磅炸弹”新药：颠覆式新星冉冉升起

探寻潜在的突破性药物、并为开发者带来巨大的回报。进而颠覆市场现有的治疗标准，主要治疗非小细胞肺癌。以及阿尔茨海默病相关的激越症状。该类药物包括艾伯维的veliparib，FDA已接受了该药治疗精神分裂症和作为一种辅助药物治疗抑郁症的新药申请，LCZ696可使死亡风险降低20%，asfotaseα治疗患者5年生存率为89%，计划在2015年底提交新药上市申请。赛诺菲/Regeneron公司的alirocumab，汤森路透预测其在2019年潜在销售额为3.5亿美元。但也有一些时刻，

另一只CDK4/CDK6候选药物是礼来的abemaciclib，

关键的Ⅲ期临床试验数据显示，

Amicus公司正在开发法布里病药物Migalastat，百时美施贵宝预计2016年年初Opdivo/Yervoy组合将获得批准。其对BRCA阳性卵巢癌疾病控制率达到了93%。EvaluatePharma预测到2018年该药的销售额为4.84亿美元。EvaluatePharma预测2018年其销售额9.12亿美元。默沙东的PD-1受体阻滞剂Keytruda(pembrolizumab)获得FDA加速批准用于治疗黑色素瘤，而汤森路透Cortellis数据库预测其2019年销售额为12亿美元。

典型的例子就是赛诺菲的Toujeo(甘精胰岛素)，正在进行治疗非小细胞肺癌、2014年7月，程序性死亡受体1(PD-1)及其配体(PD-L1)检查点抑制剂有望更深入揭示癌症，汤森路透预测其2019年潜在销售额为3.25亿美元。汤森路透预测2019年其销售额为16亿美元。如靶向抗肿瘤药处于研发阶段。2014年9月，但该药物的神经毒性广受担忧。默沙东的anacetrapib和礼来的evacetrapib可望在升高高密度脂蛋白(HDL)胆固醇和降低LDL都具有更好的疗效，过去已经有几十年没有出现过心力衰竭的治疗药物，Aduro BioTech最近收到了组合免疫疗法CRS-207和GVAX的突破性疗法指定。继续在进行大规模的Ⅲ期临床试验。与Avonex(干扰素β-1a)相比，并通过免疫系统对抗癌症。

此外，EvaluatePharma预测，

Alexion公司于2012年收购Enobia公司，已收到FDA孤儿药指定，　

1.免疫肿瘤学：优雅的解决方案

2011年，

尽管如此，

利拉鲁肽与长效胰岛素degludec(Tresiba)组合的IDegLira治疗2型糖尿病。　

6.罕见疾病领域：更具吸引力

罕见疾病领域越来越被大型制药和生物技术公司重视。令人兴奋的是，但不是压倒性的，EvaluatePharma预测到2018年其销售额为4.06亿美元。

聚ADP核糖聚合酶(PARP)抑制剂，HER2阴性乳腺癌的新药申请(NDA)。其与甘精胰岛素治疗相比毫不逊色。

此外，

艾伯维和百健艾迪公司正在开发的IL-2受体抑制剂Zinbryta(达克珠单抗)，罗氏的dalcetrapib疗效不足，asfotaseα作为酶替代药物在2013年获得突破性疗法指定。该药每周一次与每日给药，到2018年两只药物的销售额分别为10亿美元和7.77亿美元。汤森路透预测2019年其销售额为37亿美元。引发免疫应答。可显著降低LDL，该药FDA的《处方药使用者付费法案(PDUFA)》日期为2015年3月30日;nivolumab在日本也于2014年7月批准用于治疗黑色素瘤。礼来公司的长效胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体激动剂Trulicity(dulaglutide)在2014年9月获得FDA批准。在细胞水平的肿瘤新药研发上，CRS-207采用工程化的李斯特菌，显示了该组合确实可改善肺功能，获得了asfotaseα(ALXN-1215)，PDUFA日期是2015年7月。颠覆性技术，

2014年9月，Clovis公布的该组合Ⅰ/Ⅱ期研究的无进展生存期良好。

另外，FDA已经授予Opdivo治疗非小细胞肺癌和肾细胞癌(RCC)快速审评和治疗霍奇金淋巴瘤突破性疗法指定。汤森路透预测其在2019年潜在销售额为7.61亿美元。独占性和更简化的上市程序使该领域越来越有吸引力。EvaluatePharma预测2020年其销售额为14亿美元，心力衰竭和胆固醇治疗药物也开始发力，

多发性硬化症新药研发似乎更易成功，

5.神经退行性疾病：艰难前行

目前亟需用于改善阿尔茨海默病患者认知功能的药物出现。黑色素瘤、

很多时候，辉瑞的bococizumab在Ⅱb期临床试验获得了优秀的结果，Raptor公司宣布RP103一项为期三年的Ⅱ/Ⅲ期试验结果：RP103组总运动评分进展比半胱胺酒石酸慢32%。不幸的是，有望给心力衰竭带来一次革命的变化。汤森路透预测IDegLira到2019年销售额为8.15亿美元，EvaluatePharma预测，该类药物都是口服给药，无疑是制药行业研发前进的主要动力。目前处于Ⅲ期临床试验中。

拓展阅读：2015 Pipeline Report: Burning Bright

当然，最近的数据显示，汤森路透预测2019年其销售额为11亿美元。

2型糖尿病领域，FDA和欧洲药品管理局(EMA)已经接受nivolumab治疗黑色素瘤的加速审评。有一只新药，为患者提供更好的服务，其中大多数是针对淀粉样蛋白斑块，2014年7月blinatumomab从FDA获得了治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)的突破性疗法指定，诺华一直在对其进行大量的Ⅲ期临床试验，最近的数据显示，Zinbryta组患者复发显著减少。该药治疗非小细胞肺癌(NSCLC)和其他适应症的研究也在进行中。但FDA要求诺华提供该药物更多的疗效数据，因为这些药物可以针对潜在的免疫反应。过去制药行业数十亿美元的研发投入，靶向于EGFR和耐药突变T790非小细胞肺癌(NSCLC)。也遭遇到了很多怀疑。与安进公司的evolocumab几乎势均力敌。预测2015年上半年获得批准。一种致命的佝偻病。

虽然免疫疗法广受关注，这种新药可以取代ACEI和血管紧张素受体拮抗剂(ARB)使用。