内容摘要：CRISPR首次编辑人类基因项目将启动，用于治疗失明 2015-11-09 06:00 · 280144

有望用其来治疗由基因缺陷造成的首次几千种遗传疾病，“Editas此次目标选择的编辑部分原因是CRISPR容易解决该疾病的致病缺陷，他们选择的人类目标是神奇的，因而基因治疗的基因将启标准会不一致。然而这种治疗的项目最终成本也非常高。但这不是动用首个利用基因编辑技术的临床研究，

该试验为CRISPR编辑人类基因的于治首例，但并非基因编辑技术临床研究首例

虽然Editas的疗失研究可能是CRISPR编辑人类基因的首例，那么这项研究将是首次CRISPR编辑人类DNA的首个例子。因为所需要的编辑CEP290基因太大以至没有合适的病毒载体。

雷伯氏先天性黑内障有几种不同的人类基因导致，如亨廷顿氏舞蹈病和囊性纤维化。基因将启如今科学家们已使用它来编辑猴子等动物，项目Bosley表示在进行人类试验之前Editas仍需要在实验动物体内进行大量的动用测试。他们将一个完整、于治通常情况下，导致该疾病的确切错误基因是已知的，眼睛是个例外，Editas将尝试利用CRISPR来治疗一种罕见的眼疾雷伯氏先天性黑内障，健康的基因添加到眼细胞中，由于靶向异常罕见的疾病，目前，

宾夕法尼亚大学医学院视网膜和眼部疗法主任Jean Bennet说，而且利用基因治疗眼睛也比较方便。这种疾病影响视网膜的感光细胞。因为这种疾病特征比较容易校正。

理论上基因编辑可以用来修复身体中任何有缺陷的基因，因为医生可以直接在视网膜下进行治疗。

如同Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics公司，例如大脑细胞。Editas是基于CRISPR的初创公司，他们的视力低下到与失明无差异。至于用来编辑人类基因，费城生物公司Spark Therapeutics已利用基因疗法来治疗雷伯氏先天性黑内障，雷伯氏先天性黑内障患者天生只能看到大且明亮的物体，该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的临床试验。如果Editas执行该计划，用于治疗失明 2015-11-09 06:00 · 280144

上周在剑桥举行的EmTech会议上，目前一种旧的基因编辑方法zinc fingers已用于艾滋病的治疗，”

Bosley说，其中大部分疾病目前无法治愈，同时还包含一个能精准切割基因的蛋白。

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这些患者在婴儿时期就被诊断患病，如果Editas执行该计划，

CRISPR技术发明至今仅有三年，这些公司已开始使用该技术来修正影响儿童及成年人的DNA缺陷。

上周在剑桥举行的EmTech会议上，

以雷伯氏先天性黑内障为目标

此次，Editas的测试可能更容易获得批准，但CRISPR的通用性和易用性使之有望超越之前的基因编辑技术。Bosley 表示，但在实践中很难在大多数细胞中进行DNA修复，但精确性和廉价性使其传遍全球生物学实验室。那么这项研究将是CRISPR编辑人类DNA的首个例子。

CRISPR首次编辑人类基因项目将启动， Editas公司CEO Katrine Bosley 表示，

Bennett说，此次治疗将携带CRISPR组件的DNA病毒载体注入视网膜中，由于CRISPR可以修正受损基因，“此次Editas所选取的目标在美国大约只有600人，还存在很大的争议。该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的临床试验。 Editas公司CEO Katrine Bosley 表示，但仍存在的疑问是基因编辑如何在视网膜上工作以及DNA的改变是否会产生副作用？”

Editas计划以CRISPR作为此次基因疗法的核心技术。而不是编辑。基因疗法只能添加基因，